La tasa de supervivencia de los niños con diagnóstico de cáncer ha pasado de sólo un 10% en los años 50 a casi un 85% hoy en día. Este es uno de los ejemplos más sorprendentes del progreso de la medicina moderna.
Los estudios clínicos financiados con fondos federales, la mayoría dirigidos por el Instituto Nacional del Cáncer (NCI), han sido especialmente importantes en el desarrollo de tratamientos nuevos para el cáncer pediátrico.
Aunque ahora algunos tipos de cáncer infantil son mucho más tratables, otros siguen siendo un desafío para los investigadores.
Brigitte C. Widemann, M.D.
La revista MedlinePlus de los NIH habló con dos de los principales oncólogos pediátricos del NCI sobre algunos de los logros más importantes de la investigación de la última década para los cánceres de la infancia. También se mencionaron algunos de los desafíos que los médicos aún enfrentan para tratar esta enfermedad en los niños.
La Dra. Brigitte C. Widemann es la jefa de la rama de oncología pediátrica del NCI. Ayudó a desarrollar la primera terapia médica aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) para el tratamiento de tumores en niños con neurofibromatosis tipo 1 (NF1). Los tumores en el gen NF1 son raros, pero ocurren más comúnmente en niños muy jóvenes con NF1.
Malcolm A. Smith, M.D., Ph.D., es el jefe adjunto de la rama de oncología pediátrica del NCI. Es experto en la evaluación de los tratamientos de cáncer. También es un enlace clave del NCI con los investigadores del cáncer infantil de todo el país.
¿Cuáles son algunos de los adelantos más recientes en el tratamiento del cáncer infantil?
Dra. Widemann: El desarrollo del tratamiento de inmunoterapia para la leucemia linfocítica aguda (LLA), el cáncer infantil más común, es un avance importantísimo. En 2017, la FDA aprobó un tipo de inmunoterapia infantil con linfocitos T-CAR que utiliza una versión reforzada de las células del mismo paciente para combatir la leucemia. Ahora, este es uno de los tratamientos más eficaces para la LLA. También estamos realizando muchos estudios clínicos sobre el tratamiento de otros cánceres y tumores sólidos. Estamos muy entusiasmados y esperamos lograr avances similares contra otros tipos de cáncer.
Dr. Smith: Además, la FDA aprobó la primera inmunoterapia para niños con neuroblastoma de alto riesgo, un cáncer que se suele presentar muy diseminado por el cuerpo y puede ser muy difícil de tratar. En 2015, en base a los resultados de un estudio clínico patrocinado por el NCI, la FDA aprobó el dinutuximab como tratamiento de anticuerpos para el neuroblastoma de alto riesgo. El fármaco se une a una molécula de la superficie de las células del neuroblastoma y genera una respuesta inmunitaria que puede eliminar estas células. En 2019, otro estudio apoyado por el NCI demostró que para el neuroblastoma avanzado, dos trasplantes de células madre consecutivos son más beneficiosos que uno. Los niños del estudio que recibieron dos trasplantes y luego dinutuximab, vivieron mucho más tiempo sin que su cáncer progresara.
Los sobrevivientes del cáncer infantil suelen tener efectos a largo plazo, como pérdida de audición, daño en el corazón, problemas de fertilidad y más riesgo de un segundo cáncer. ¿Qué se está haciendo para seguir la salud de los sobrevivientes y llamar la atención a estos efectos?
Malcolm A. Smith, M.D., Ph.D.
Dr. Smith: El Estudio de sobrevivientes de cáncer infantil, que comenzó en 1994 y es financiado por el NCI, sigue a más de 38.000 sobrevivientes diagnosticados entre las décadas del 70 y el 90, para identificar los efectos tardíos del tratamiento. Lo que podemos hacer ahora que estamos aprendiendo acerca de estos efectos a largo plazo es investigar formas de cambiar el tratamiento inicial, usando menos los medicamentos que causan algunos de estos problemas. Por ejemplo, estamos utilizando terapias de precisión o tratamientos moleculares dirigidos que pueden tener menos efectos a corto y a largo plazo.
Dra. Widemann: Comprender mejor los tumores tiene el potencial de reducir parte de la toxicidad de la quimioterapia. Estamos tratando de entender la composición genética de tumores específicos para saber cuáles necesitan menos tratamiento. Por ejemplo, un estudio clínico reciente obtuvo resultados prometedores usando el fármaco inhibidor de tumores selumetinib en lugar de quimioterapia, en niños con un tipo de tumor cerebral de bajo grado llamado glioma.
¿Qué hace falta para fomentar más investigación y encontrar tratamientos para los cánceres pediátricos?
Dra. Widemann: Compartir datos de todos los centros de oncología es importante, especialmente para los cánceres pediátricos poco comunes. Cuando sólo 30 o 40 niños al año tienen un tipo de cáncer, es importante que podamos recoger rápidamente datos de todos esos casos para investigar y conocer mejor la enfermedad y determinar qué tratamiento es más eficaz y seguro.
Dr. Smith: Como los cánceres pediátricos son relativamente poco comunes en comparación con los de adultos, tenemos que recoger y compartir datos de todos los centros del país que atiendan a jóvenes con cáncer. Por eso, el NCI ha creado recientemente la Iniciativa de Datos sobre el Cáncer Infantil. Nuestros objetivos incluyen recopilar datos de todos los niños, adolescentes y adultos jóvenes con diagnóstico de cáncer, sin importar donde reciban atención, y crear una estrategia nacional para acelerar el diagnóstico y guiar el tratamiento de todos los tipos de cáncer pediátrico.
