Especialistas en la enfermedad de células falciformes han hecho trasplantes de médula ósea a niños desde la década de los 90. Hasta la fecha, este procedimiento es la única cura para la enfermedad.
La revista NIH MedlinePlus habló con la Dra. Courtney Fitzhugh, becaria de investigación clínica de la Fundación Lasker en el Instituto Nacional del Corazón, los Pulmones y la Sangre, sobre las perspectivas actuales y futuras de este importante tratamiento.
"Mi esperanza es que esta investigación tenga un impacto importante más allá de la enfermedad de células falciformes".
- Dra. Courtney Fitzhugh
¿Qué proyectos de investigación sobre la enfermedad de células falciformes está haciendo con el apoyo de los NIH?
Desde la década de 1990, para recibir un trasplante de médula ósea el paciente necesitaba un hermano con compatibilidad absoluta, tenía que tomar un medicamento para inhibir el sistema inmunitario (ciclofosfamida) y debía recibir una dosis alta de quimioterapia.
Este tratamiento ha dado muy buenos resultados en niños. El problema es que la mayoría de los adultos no toleran las altas dosis de quimioterapia porque sus órganos ya están dañados, y no siempre tienen un hermano totalmente compatible.
Mi investigación consiste en darles medicamentos que inhiben el sistema inmunitario. En vez de reemplazar por completo la médula ósea del paciente con la del donante, lo que tratamos de hacer es crear una mezcla de células donadas y células del paciente, porque sabemos que un 20 % de células donadas es suficiente para revertir la enfermedad de células falciformes.
Al usar un donante semicompatible, las probabilidades de encontrar un donante adecuado, aumentan del 10 % al 90 %. Los padres y los hijos pueden ser donantes semicompatibles.
¿Qué fue lo que la llevó a hacer esta investigación?
Cerca del 95 % de los niños pueden curarse si tienen un hermano que sea un donante totalmente compatible. Los adultos que tienen un hermano totalmente compatible también pueden sobrevivir con medicamentos para la inmunosupresión. Yo quería encontrar la manera de lograr buenos resultados con donantes semicompatibles.
¿Qué dificultades enfrenta en la investigación sobre la enfermedad de células falciformes?
A muchos de los pacientes que nos enviaban no los podíamos ayudar porque no tenían un donante compatible. Cuando creamos un protocolo de tratamiento para donantes semicompatibles, la mitad de los pacientes terminó por rechazar las células donadas y la enfermedad reapareció. Entonces, en 2017 escribí un protocolo nuevo que hasta ahora ha sido mucho más exitoso.
¿Qué tipo de cambios observa?
Los trasplantes de médula ósea no funcionan bien en todos los pacientes. Yo quiero hacer cambios para aumentar el índice de éxito. Además, quiero averiguar por qué los trasplantes dan resultado en algunos pacientes y no en otros, y quiero tener una estrategia más definida en vez de inhibir totalmente el sistema inmunitario.
Mi esperanza es que esta investigación tenga un impacto importante más allá de la enfermedad de células falciformes.
¿Qué consejos tiene para las personas con ECF?
Mantengan una mente abierta sobre las nuevas oportunidades. Hay muchos recursos de atención y tratamiento. Además, hablen con su médico e inscríbanse a un estudio clínico en su región.
Hay mucha esperanza. Es un momento muy interesante en la investigación de la enfermedad de células falciformes. No todos pueden recibir un trasplante de médula ósea, pero se están haciendo muchos estudios clínicos, pruebas de medicamentos y de tratamientos. Es un momento diferente, un momento mejor.
